식품의약품안전평가원, 2024년 하반기 의약품 심사 설명회 개최

임상시험계획(IND) 승인 건수가 783건(2023년 기준)으로 전년 대비 10%가량 증가한 것으로 나타났다. 과거에 비해 다국가 임상시험의 비중은 증가했지만, 초기 단계(임상1상)에는 국내에 집중되는 모습도 보였다.

20일 식품의약품안전평가원이 개최한 2024년 하반기 의약품 심사 설명회에서 종양항생약품과 박소라 연구관이 ‘임상시험계획(IND) 승인 심사 시 주요 보완사례’를 주제로 발표하며 이러한 현황을 밝혔다.

박 연구관은 발표를 통해 "임상시험 승인 과정에서 안전성과 신속성의 조화가 가장 중요하다"며 안전한 임상시험 진행을 위한 식약처의 노력과 업계의 협력을 강조했다.

구체적으로 2023년 기준 의약품 임상시험 승인 건수는 총 783건으로, 전년 대비 10% 증가했다.

제약사 주도 임상시험이 전체의 80%를 차지하며, 이 중 다국적 제약사의 비중은 59%, 국내 제약사는 41%로 나타났다. 임상시험 단계별로는 단일국가 수행이 1상에서 62%로 우위를 보였지만, 2상과 3상에서는 다국가 수행 비율이 각각 79%와 83%로 높았다.

의약품 유형별로는 합성의약품이 가장 큰 비중(60% 이상)을 차지했으며, 바이오의약품과 생약제제가 뒤를 이었다. 바이오의약품에서는 유전자재조합 의약품이 80%를 차지하며 주를 이루었다. 효능별로는 항암제가 30% 후반대로 가장 높은 비율을 기록했고, 내분비계 및 심혈관계 약물이 뒤를 이었다.

특히 박 연구관은 이번 설명회에서 2024년 9월 개정된 임상시험계획(변경) 승인 보완사례집을 소개하며 개정 배경과 주요 내용을 설명했다. 사례집은 기존 37개 사례에서 56개로 확대됐으며, 특히 임상시험 설계와 투약 방법에 대한 사례가 크게 보강됐다.

박 연구관은 "임상시험에 참여하는 환자들의 안전성을 확보하면서도 업계가 신속하게 시험에 진입할 수 있도록 지원하는 것이 이번 사례집 개정의 핵심 목표"라며 "최신 사례를 지속적으로 추가해 활용도를 높일 계획"이라고 밝혔다.

한 예로, 특정 표적 단백질 발현 수준을 기준으로 하는 항암제 임상시험에서는 발현 수준 기준이 명확히 설정되지 않아 낮은 발현 환자도 시험에 포함될 가능성이 지적됐다. 이에 따라 발현 수준에 따른 시험 대상자의 적합성을 보완하도록 요청했으며, 이후 선행 임상 결과를 근거로 발현 기준을 재설정하여 승인받은 사례가 소개됐다.

또 이상지질혈증 치료제의 3상 임상시험에서는 생활습관 교정 기간이 시험 설계에 반영되지 않아 보완 요청이 이뤄졌다. 이상지질혈증은 생활습관 개선이 주요 치료 요소로 간주되므로, 전체 시험 기간 동안 모든 대상자에게 생활습관 교정을 포함하도록 설계를 수정한 후 승인이 이뤄졌다.

골다공증 치료제 1상 임상시험에서는 비임상 시험에서 약물 축적 효과가 확인되었음에도 이를 고려하지 않고 용량을 설정한 사례가 있었다. 이에 따라 비임상 데이터를 기반으로 투약 용량과 횟수를 재설정하도록 요청했으며, 보완 후 승인됐다.

박 연구관은 "임상시험의 안전성과 신속성은 서로 배타적인 목표가 아니며, 두 가지를 모두 달성하기 위해 식약처와 업계 간의 협력이 중요하다"고 강조하며 "보완사례집과 추가 가이드라인을 통해 보완율을 낮추고, 임상시험 절차의 효율성을 극대화하겠다"고 계획을 밝혔다.

[출처:약사공론]